一文了解什么是干细胞和干细胞医疗

干细胞对于基因治疗较理想的细胞，自我复制更新的能力，在治疗然后通过它带入人体中，能够持久地发挥作用，而不像分化的细胞那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因的结果。通过胚胎干细胞和基因治疗技术，可以矫正缺陷基因。干细胞还可用于新药的发现及筛选，验证新药的药理、药效、毒理及药代等研究，极大减少了药物实验所需的动物数量。人胚胎干细胞还可用来研究人类疾病的发病机制和进展结果，从而可找到特效和永久的治疗方法。

干细胞抵抗衰老
抗衰这个话题对于人类医学来说，永远有着无穷的魅力，一直处于研究的顶端地位。因为不仅老龄化成为全世界的社会问题，而且各种疾病都与衰老有关，比如困扰全世界数十亿人的冠心病、高血压、动脉粥样硬化和老年痴呆症等，都是由于机体的衰老引起的。而对于衰老原因的研究，也延续了几十年，其中各种理论层出不穷，比如干细胞理论、自由基理论、端粒酶理论、线粒体理论等等。
其中，干细胞理论是一个比较全面和完整的理论。2007年《自然》杂志的一篇论文就指出，干细胞与衰老有着密切的联系，成体干细胞对人体的自我修复有很重要的影响，衰老主要是由于成体干细胞的减少引起的。

干细胞为老年痴呆带来希望
在抗衰老领域，阿尔茨海默症(老年痴呆症)是困扰许多医生的难题，而通过干细胞的疗法，也能给阿尔茨海默症的缓解提供有效的解决方案。在动物实验中，注射神经干细胞到动物的脑内，可以替代已经死亡的神经细胞重建神经环路，增强动物的认知能力。这些神经干细胞的来源包括直接的神经干细胞、胚胎干细胞以及诱导性多能干细胞(iPSCs)。尽管目前这些研究仅限于动物模型，在人体上的应用受到诸多限制，如安全性评价、伦理学问题等，但确实是一个十分有前景的领域。

干细胞与肿瘤有着千丝万缕的联系
干细胞并非全干“好事”，比如肿瘤干细胞是肿瘤组织中存在的极少量的具有自我更新、无限增殖能力的细胞，是肿瘤发生、发展、侵袭、转移的根源。分离鉴定这类细胞对恶性肿瘤的最终治愈有着深远的意义。
肿瘤干细胞和正常干细胞之间存在极为相似的生物特性，同时又有着自己的特性——缺乏分化成熟的能力，肿瘤干细胞分化增殖后的细胞为不成熟的细胞，即肿瘤细胞，而正常干细胞可以定向分化成成熟的体细胞。肿瘤干细胞可以“逃逸”放化疗的伤害，因此能否消灭肿瘤干细胞就成了治疗是否成功的关键。

“干细胞作为人体内的“种子”细胞，因其能够修复损伤的组织或产生新的器官，而被大家给予了无限厚望，希望有朝一日能够解决人类的病痛疾苦。”干细胞技术的临床应用发展非常迅猛，细胞公司如雨后春笋一夜出现，缺乏监管的干细胞行业鱼龙混杂，国家管理部门在2011年全面叫停了各类干细胞技术的应用，给干细胞临床应用来了个急刹车。

干细胞医疗药物上市但还是有难题
目前，国际上已有多款干细胞产品获批上市，均为成体干细胞。顾志峰教授介绍说，世界上首个干细胞治疗药物是美国哥伦比亚奥西里斯诊疗公司(Osiris)的干细胞产品Prochymal，2009年在美国上市。由于适应症很窄(全球仅4000-5000例)，该产品上市后销售情况一般，公司于2013年以一亿美元出售给Mesoblast公司。

而最新获批的干细胞产品为意大利凯西制药公司的Holoclar，它是首个用于治疗角膜缘干细胞缺损的药物。角膜缘干细胞缺损是一种罕见的眼科疾病，可以导致失明，Holoclar不仅可以成为角膜移植的替代疗法，也可以在大范围眼部损伤的情况下增加角膜移植成功的概率。从目前已上市的干细胞产品来看，均是针对孤儿症或罕见病，可以说真正有划时代意义的干细胞产品还未出现，干细胞临床应用还面临诸多难以解决的问题。

干细胞研究必须建立在科学文献和动物实验的基础之上的，对受试者可能的风险与收益要有正确的评估，努力实现风险最小收益最大化。干细胞的研究的发展史是一个不断纠正片面性的过程史，这其中包含了无数科学家毕生的心血和智慧。未来，干细胞工程学在仍将蓬勃发展，不断突破前沿，推动生命科学的进步，为全人类做出贡献。